Klinična preskušanja so bistveni korak pri razvoju novih zdravil.
Klinično preskušanje je raziskovalna študija, ki proučuje varnost in učinkovitost zdravljenja z zdravili ali uporabe medicinskega pripomočka. Ima pomembno vlogo v procesu priprave novih zdravljenj za bolnike.1,2
Za morebitno novo zdravljenje običajno traja 12 let, da dobi dovoljenje za uporabo pri bolnikih.1 S preskušanji, izvedenimi med kliničnim razvojem, dobimo tisoče podatkov, ki jih regulatorne agencije uporabijo, da odobrijo zdravljenje in ustrezno indikacijo.1,2
Bolniki prostovoljci
Klinična preskušanja so odvisna od stotine do tisoče prostovoljnih udeležencev preskušanja.1–4 Za bolnike, ki trpijo za boleznijo, ki je trenutno neozdravljiva, lahko vključitev v klinično preskušanje zagotovi dostop do morebitnih novih zdravljenj. Med sodelovanjem prostovoljce skrbno spremljajo raziskovalci, vključevanje v takšna preskušanja pa pomaga tudi drugim bolnikom, saj udeleženci prispevajo k medicinskim raziskavam.3 Vsako preskušanje je urejeno z dobro opredeljenimi etičnimi pravili in standardi za zaščito varnosti udeležencev.4
Predklinične študije5
Pred testiranjem na ljudeh se zgodnja preskušanja izvajajo na najbolj obetajočih molekulah, z uporabo računalniških simulacij (in silico študije), celičnih testov (in vitro študije) in preskusih na živalih (in vivo študije). Samo če molekula izpolnjuje določene varnostne standarde in dokazuje potencial kot morebitno novo zdravljenje, napreduje v klinično preskušanje pri ljudeh, ki se deli na faze.5
Faza I: 20–100 zdravih prostovoljcev2
Preskušanja faze I se običajno osredotočajo na to, da je zdravljenje varno za uporabo pri ljudeh, in ne toliko na to, ali bi bilo učinkovito kot zdravljenje za določeno bolezen. Med to fazo se manjšemu številu udeležencev študije dajejo naraščajoči odmerki eksperimentalnega zdravila, tako da raziskovalci lahko izmerijo odziv telesa, vključno s tem, kako se učinkovina absorbira, kako dolgo je v krvnem obtoku in kateri odmerki so varni in jih prostovoljci dobro prenašajo.6
Faza II: 100–500 bolnikov z določeno boleznijo2
Preskušanja faze II na splošno ocenjujejo učinkovitost eksperimentalnega zdravljenja pri zdravljenju določene bolezni ali zdravstvenega stanja.3
Zberejo se tudi informacije o varnosti eksperimentalnega zdravljenja, neželenih učinkih in potencialnih tveganjih. V tej fazi raziskovalci določajo najučinkovitejše odmerke za eksperimentalno zdravljenje in najprimernejšo metodo aplikacije kot so tablete, kapsule s podaljšanim sproščanjem, infuzije ali injekcije. Klinična preskušanja faze II vključujejo večje število udeležencev, običajno do več sto, ki imajo tisto zdravstveno stanje, ki bi ga naj zdravilo eksperimentalno zdravljenje.5,6
Faza III: 1.000–5.000 bolnikov2
Preskušanja faze III preizkušajo rezultate prejšnjih preskušanj v večjih skupinah ljudi in zberejo dodatne informacije o učinkovitosti in varnosti eksperimentalnega zdravljenja.6
Ta faza po navadi vključuje več sto do več tisoč udeležencev na večih lokacijah. Ta preskušanja so pogosto randomizirana, kjer so udeleženci naključno razvrščeni, da prejemajo ali eksperimentalno zdravljenje ali placebo ali uveljavljeno zdravljenje. Preskušanja so pogosto dvojno slepa, kjer niti raziskovalec niti udeleženec ne vesta, ali udeleženec prejema pravo eksperimentalno zdravljenje, placebo ali uveljavljeno zdravljenje. Preskušanja faze III na splošno predstavljajo temelje za oceno koristi in tveganja novega zdravljenja in večji del osnovnih informacij o zdravljenju. Ti podatki se analizirajo in so vključeni v končne informacije o zdravilu, če zdravljenje odobri regulatorni organ.6
Odobritev dovoljenja za promet
Rezultati kliničnih preskušanj se predložijo regulatorni agenciji za pridobitev dovoljenja za promet, preden je zdravljenje na voljo bolnikom.6 Evropska agencija za zdravila (EMA) je odgovorna za regulatorno odobritev novih zdravil v Evropski uniji (EU),7 v Sloveniji pa je za to odgovorna Javna agencija za zdravila in medicinske pripomočke (JAZMP).8
Faza IV
Poznana tudi kot »preskušanje po sprostitvi zdravila na trg«. Trajno spremljanje je potrebno po odobritvi regulatorne agencije in je ključnega pomena za obveščanje o trenutni uporabi zdravljenja.3 S takšnimi preskušanji raziskovalci zbirajo dodatne informacije o dolgoročnih tveganjih, koristih in najbolj primerni uporabi. V teh preskušanjih pogosto sodeluje tisoče udeležencev in lahko trajajo celotno življenjsko dobo zdravila.6
Pri podjetju Pfizer verjamemo, da bi morali raziskovalci, udeleženci preskušanj, regulatorni strokovnjaki in drugi, ki delujejo v najboljšem interesu bolnikov, imeti dostop do podatkov kliničnih preskušanj za izboljšanje medicinskega razumevanja in spodbujanje transparentnosti podatkov.
Zato javno delimo rezultate svojih kliničnih preskušanj, ne glede na to, ali so rezultati nevtralni, negativni ali pozitivni. V skladu z regulatornimi zahtevami smo zavezani k transparentnosti in tako javno objavljamo podatke o namenu vsakega preskušanja, upravičenosti bolnikov, da se pridružijo preskušanju, in o lokaciji študije.
Klinična preskušanja lahko poiščete na sledeči povezavi.
Literatura: